Eü, Hemofili Hastalarının Umudu Olacak

ZEYNEP HOŞGÖRÜR - Ege Üniversitesi (EÜ) Tıp Fakültesi Çocuk Hematolojisi Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, ABD, İngiltere, Fransa ve Hindistan ile işbirliği içinde hemofili hastalarında 2014 yılı içinde gen çalışmalarına başlamayı planladıklarını belirterek, "Gen tedavisi başarılı olursa hemofili hastalarının ömür boyu ilaç kullanması gerekmeyecek" dedi.

Prof. Dr. Kavaklı, AA muhabirine yaptığı açıklamada, hemofilinin, kanın pıhtılaşmasında önemli rolü bulunan proteinlerin karaciğerde salgılanamaması nedeniyle ortaya çıktığını, hastalığın pıhtılaşma bozukluğu yarattığını anlattı.

Genetik kaynaklı hemofili hastalığının tedavisinin bulunmadığına dikkati çeken Kavaklı, "Hemofili hastaları kolaylıkla kanıyor, vücutlarında morluklar oluşuyor, eklem içleri kanıyor ve şiddetli ağrıları oluyor. Hastalara, kanamayı durdurmak ya da kanama öncesi önlem almak için karaciğerde salgılanmayan faktör 8 proteininden veriyoruz" diye konuştu.

EÜ Çocuk Hastanesi Hemotoloji Bölümü olarak, gen tedavisinin yapılabilmesine yönelik girişimlerde bulunduklarını ifade eden Kavaklı, şöyle devam etti:

"Hemofilide gen tedavisi yapılabilir ve bozuk olan gen düzeltilebilirse hastalıkta kalıcı bir iyileşme sağlanabilir. Gen tedavisinde uzun süredir hayvanlarla laboratuvar ortamında deneyler yapılıyordu. Hemofilinin bir tipinde 2 sene önce insanda çalışmalar başladı. ABD, İngiltere, Fransa ve Hindistan ve Türkiye'den oluşan grup ile doğumsal faktör 8 eksikliği Hemofili A hastalarında 2014 yılı içinde gen çalışmalarına başlamayı planlıyoruz."

"Gen tedavisinde kullanılacak, eksik olan genin yüklendiği ABD'de üretilen partikül, Türkiye'ye gelecek ve hastalara uygulayabileceğiz" diyen  Kavaklı, şunları kaydetti:

"Çalışma, insanda ilk kez uygulanacağından,  FAZ 1 aşamasında oluyor. Bu aşamada bir ilacı hastalara kullanmak için Sağlık Bakanlığı'ndan FAZ 1 sertifikası almanız gerekiyor. EÜ Çocuk Hastanesi Hemotoloji Bölümü olarak bunu aldık. Türkiye'de başka hiçbir hastanede bu onay yok. Gen tedavisi, hastalığı tamamen düzeltecek kadar önemli bir çalışma olduğu için çok heyecanlıyız, yabancı meslektaşlarımızla sürekli bağlantı halindeyiz."

"5 bin hemofili hastasının yıllık ilaç maliyeti 250 milyon lira"

Kavaklı, hemofilinin, hayat boyu süren kanama eğilimi ile hasta ile hasta yakınlarına sıkıntı yaratan özelliğinin yanı sıra yüksek tedavi maliyetleri ile de dikkat çektiğini anlattı.

Haftanın belirli günlerinde uygulanan kanama engelleyici ilaçların yurt dışından geldiğini bildiren Prof. Dr. Kavaklı, sözlerini şöyle sürdürdü:

"Dünyada 250 bin, Türkiye'de ise 5 bin hemofili hastası var. Kanamaları olduğunda ilaç vererek durduruyor ya da ilaç vererek kanaması olmasını engellemeye çalışıyoruz. İlaç birkaç gün içinde vücuttan atılıyor ve hastanın tekrar ilaç alması gerekiyor. Hayat boyu süren bir döngü, hastalık tamamen iyileşmeden sürekli geçici bir tedavi yapıyoruz. Gen tedavisinde başarılı olabilirsek, hastaya gen ürünü uygulandıktan sonra hastanın karaciğerinde faktör 8 dediğimiz protein salgılanmaya başlanacak ve hastanın haftada 2-3 gün kullandığı ilaç tedavisine gerek kalmayacak. Gen tedavisi başarılı olursa hemofili hastalarının ömür boyu ilaç kullanması gerekmeyecek. Hemofili hastalarının yurt dışından gelen ürünleri için 250 milyon lira harcanıyor. Hastaların iyileşmesi söz konusu olursa kişiler, aileleri ve toplum için önemli gelişmeler yaşanacak."

"Yan etkiler dikkatle takip edilecek"

Kavaklı, çalışmalar kapsamında, öncelikle 18 yaş üzerindeki ağır hemofili A tanılı hastaların kabul edileceğini, hastaların tedavinin ardından kontrollerinin gerçekleştirileceğini belirtti.

Gen tedavisinin, hastaların sağlığının bozulmaması amacıyla yan etkileri açısından titizlikle değerlendirildiğine dikkati çeken Kavaklı, şöyle konuştu:

"Hemofili hastalarının çoğu bebek ve çocukluk çağında. 18 yaşından büyüklerde ilk aşama başarıyla geçildikten sonra çocuklarda uygulama fırsatı olacak. Yeni bir ilacın kullanılması, hiç tahmin etmediğiniz yeni yan etkileri de oluşturabilir. Prensip olarak önce hastaların sağlığının olumsuz etkilenmemesini sağlamak gerekiyor. FAZ 1 sertifikası ile bunu sağlayacağız. Gen tedavisi henüz Türkiye'de yapılmıyor. Gen tedavisine ilişkin dosyayı hazırlayacağız, hastane etik kurulunca onaylandıktan sonra Sağlık Bakanlığı gen tedavisi izni ile tedaviye katılacak hastaların da ayrı ayrı onayları alınacak. Çalışma ilerledikçe diğer hasta grupları yararlanacak." - İzmir