PROF. DR. KAVAKLI: HEMOFİLİ GEN TERAPİSİNDE KOVİD AŞILARINDAKİ MEKANİZMA ÜZERİNDE ÇALIŞILIYOR - Son Dakika
Güncel

PROF. DR. KAVAKLI: HEMOFİLİ GEN TERAPİSİNDE KOVİD AŞILARINDAKİ MEKANİZMA ÜZERİNDE ÇALIŞILIYOR

HEMOFİLİ Dernekleri Federasyonu Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, ömür boyu kanama tehlikesiyle yaşadığı için yılda yüzlerce kez koruma iğnesi olmak zorunda kalan hemofili hastalarını bu zorluktan kurtaracak gen tedavilerinin ömür boyu etkili olabilmesi, yani hemofilinin tamamen tedavi...

05.10.2023 10:07  Güncelleme: 10:39
Twitter'da Paylaş Facebook'da Paylaş WhatsApp'da Paylaş

HEMOFİLİ Dernekleri Federasyonu Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, ömür boyu kanama tehlikesiyle yaşadığı için yılda yüzlerce kez koruma iğnesi olmak zorunda kalan hemofili hastalarını bu zorluktan kurtaracak gen tedavilerinin ömür boyu etkili olabilmesi, yani hemofilinin tamamen tedavi edilebilmesi için tıpkı Kovid aşılarındaki gibi bir mekanizma üzerinde çalışıldığını kaydetti. Kavaklı, Gen terapisini şu anki çalışmalara göre hasta sadece bir kez alabiliyor. Şayet başarılı olmazsa hasta eski tedavilerine dönmek zorunda kalıyor. Ama bilim insanlarının bu yönde de çalışmaları var. Aynı koronavirüs aşılarında olduğu gibi ikinci, üçüncü defa vererek kandaki (faktör) düzeyini yükseltmek. Önümüzdeki 3-5 yıl içerisinde bu sorun da aşılacak gibi görünüyor dedi.

Türkiye Hemofili Derneği ve Hemofili Dernekleri Federasyonu tarafından bu yıl 1-3 Ekim tarihleri arasında İstanbul'da gerçekleştirilen 20. Uluslararası Türkiye Hemofili Kongresi'nde, Türkiye'de sayıları 7 bini bulan hemofili hastalarına umut olan gen tedavilerinde gelinen son durum ele alındı. Düzenlenen basın toplantısında Türkiye Hemofili Derneği Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Bülent Zülfikar, Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı ve Ege Üniversitesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve hemofili hastalarında gen terapisini ilk uygulayan merkezlerden biri olan Brezilya Campinas Üniversitesi Hematoloji Bölüm Başkanı Dr. Margareth C. Ozelo da yer aldı. Kongreye ise Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK), Türk Eczacılar Birliği, üniversiteler, sivil toplum kuruluşları ile hasta ve hasta yakınları katıldı.

HAFTADA 2-3 KEZ İĞNE OLUYORLAR

İstanbul Üniversitesi Rektörü ve Türkiye Hemofili Derneği Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, kalıtsal kanama bozukluklarının genetik hastalıklar olduğuna işaret ederek bu hastalık grubu içerisinde en büyük grubu hemofililerin oluşturduğunu söyledi. Prof. Dr. Zülfikar, bu hastaların hayatta kalabilmek için çok büyük zorluklar yaşadığını kaydederek, Bunların arasında da özellikle ağır tip olan vakalarda kanamalar, hayat boyu devam ediyor. Bu nedenle bu hastaların ömür boyu damar yolundan verilen ilaçları kullanılması gerekiyor. Haftada iki kere, üç kere kullanması lazım. Bu zorluğu yenmek için daha kalıcı tedaviler olabilir mi üzerinde çalışılıyor. En kalıcı çözüm bugün için, bozuk olan geni değiştirmeye yönelik tedavi. Ama şu anda tam anlamıyla başarılamadı, preklinik aşamada yani sadece hayvan deneyleri daha yeni bitti. Bunun yerine daha kolay olan, yapay virüsle bu geni damardan bir kez kişiye vermek ve karaciğerde kanamayı durduran proteinlerin üretilmesini sağlamak. Yani Faktör 8 eksikse onu, Faktör 9 eksikse onu üretmesini sağlamak dedi.

KARACİĞERE 'PROTEİNİ ÜRETME ŞİFRESİNİ' TAŞIYOR

Prof. Dr. Bülent Zülfikar, Amerika ve Avrupa'da FDA ve EMA'dan onay alarak kliniğe giren gen terapisinde, bilinen doğal bir virüsün RNA'sı değiştirilerek bu, kan infüzyonu ile hastaya veriliyor. Genetik şifre, virüs üzerinden karaciğere yerleşiyor ve kanda pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin üretilmesini sağlıyor. Halk arasında beşinci hastalık olarak bilinen 'parvovirüs'ün bir benzeri olan 'adeno-associated virüs' vektör olarak kullanılıyor. Bu tedavi, kanda pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin düzeyini, koruma amaçlı verilen iğnelerin bile daha üstünde bir seviyede tutabiliyor. Böylece hemofilik bireyler tekrar tekrar koruma iğnesi olmaktan kurtuluyor diye konuştu.

Gen terapisinin Türkiye'de henüz klinik araştırmalar çerçevesinde 5 merkezde 21 hastaya uygulandığını kaydeden Prof. Dr. Zülfikar, her hemofili hastasına bu tedavinin uygulanamayacağının da altını çizdi. Prof. Dr. Zülfikar, Vücutta bu virüse karşı antikor oluşmamış olması gerekiyor. Bu da maalesef ülkemizde yüksek oranda görülen bir enfeksiyon. O nedenle 3 hastadan 1'ini ancak şu anda bu tedaviye alabilme şansımız var ifadelerini kullandı.

HER YIL 500 MİLYON DOLAR HARCANIYOR

Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ise hemofili ve benzeri kan hastalıklarının tedavilerinin yurt dışına bağımlı, biyolojik ürünlerle yapıldığına dikkat çekerek SGK'nın geri ödemesinde olan bu tedavi masraflarının yılda yaklaşık 500 milyon doları bulduğunu belirtti. Sağlık Bakanlığı rakamlarına göre 10 binin üzerinde hasta olduğunu kaydeden Prof. Dr. Kavaklı, bu tedavileri geri ödemede olan dünyadaki 10 ülkeden biri olduğumuzu kaydetti ve şunları söyledi Yaklaşık 6 bin hemofili hastası, bin tane de Hemofili B hastası var ülkemizde. Bunlar hayat boyu devam eden hastalıklar. Yıllık masrafı 500 milyon dolar ve sürekli devam ediyor. Bütün faktör 8-9 ilaç tedavilerini SGK karşılıyor. Ancak sürekli kullanılması ve haftada 2-3 defa damar yolundan verilmesi gerektiği için aileler ve hastalar için oldukça zor oluyor. Burada gen tedavisinin amacı, bu hastaların bu faktör 8-9 kullanım bağımlılığını önlemek ve tamamen onlardan kurtarmak.

HASTALARDAKİ BIKKINLIK TEDAVİYİ BIRAKTIRIYOR

Hemofilide gen terapilerinin yaklaşık 10 yıldır uluslararası çalışmalarla sürdüğünü belirten Prof. Dr. Kavaklı, Türkiye'de de yaklaşık 5 yıldır bu sürecin içerisine girdik ama tabii bunlar klinik araştırma çerçevesinde yapıldığı için herhangi bir maliyeti söz konusu değil hasta açısından. Bunlar piyasaya çıkacağı zaman tabii ülkemiz için başka bir maliyeti olacak. Ama şöyle düşünelim, bu hastaların ömür boyu kullanmak zorunda olduğu pahalı ilaçlarını ki bir hasta için yılda 1 milyon lira gibi bir rakam, SGK karşılıyor. Gen terapisi başarılı olursa bu masrafı 5-10 yılda amorti ediyor zaten. Ayrıca hastalarda haftada 2-3 defa ömür boyu damar yolu ile bu ilaçların uygulanması büyük bir bıkkınlık yaratıyor. Biz hastalara kendi evlerinde uygulayabilmeleri için öğretiyoruz. Ama her hasta bunu yapamıyor. Yaklaşık yüzde 50'si bunu çok iyi yaparken yüzde 50'si hastanelere gelmek zorunda kalıyor. Bu sefer tedavilerini aksatmaya başlıyorlar. Tedaviyi aksattığında da herhangi bir travma geçirdiğinde ya da bazen travma geçirmeden dahi ciddi kanamalar, beyin kanaması gibi, yaşayabiliyorlar diye konuştu.

YENİ MEKANİZMALAR ÜZERİNDE ÇALIŞILIYOR

Gen terapisinin uygulandığı hastada kandaki faktör düzeyleri her zaman istenen düzeye ulaşamayabiliyor veya şu anki çalışmalara göre şimdilik 5-10 yıl kadar bir süre kandaki düzeyi istenen seviyede oluyor. Tedavinin başarısız olduğu hastalar ise eski rutin tedavilerine dönmek zorunda kalıyor. Çünkü şimdilik, kandaki faktör düzeyini tekrar yükseltmek amacıyla gen terapisi hastaya ikinci kez verilemiyor. Bilim dünyasının bu konu üzerinde de çalıştığını kaydeden Prof. Dr. Kavaklı, Şu andaki bilgilerimize göre bu uygulanan tedavi tek seferlik bir tedavi. Hastaların yüzde 10-15'inde başarılı olmama ihtimali var. Onlar normal tedavilerine dönüyorlar, sıkıntı yok. Ama bilim insanlarının çalışmaları var. Henüz o projeler Türkiye'de başlamadı. Bunun için aynı koronavirüs aşılarında olduğu gibi ikinci, üçüncü defa tedaviyi vererek kandaki (faktör) düzeyini yükseltmek. Şu anda teknik olarak mümkün değil kanda (virüse karşı) antikor geliştiği için. Ama önümüzdeki yıllarda büyük ihtimalle bu sorun da aşılacak. Önümüzdeki 3-5 yıl içerisinde en büyük hedeflerden biri de o dedi.

PROF. DR. KAVAKLI: HEMOFİLİ GEN TERAPİSİNDE KOVİD AŞILARINDAKİ MEKANİZMA ÜZERİNDE ÇALIŞILIYOR
Kaynak: DHA

Son Dakika Güncel PROF. DR. KAVAKLI: HEMOFİLİ GEN TERAPİSİNDE KOVİD AŞILARINDAKİ MEKANİZMA ÜZERİNDE ÇALIŞILIYOR - Son Dakika

Sizin düşünceleriniz neler ?

  • Fenerbahçe, Olympiakos maçı öncesi hazırlıklarını tamamladı
    20:58 Fenerbahçe, Olympiakos maçı öncesi hazırlıklarını tamamladı

    UEFA Avrupa Konferans Ligi çeyrek final rövanşında yarın Olympiakos'u konuk edecek olan Fenerbahçe, hazırlıklarını tamamladı. Antrenmanda sakatlığını atlatan Mert Hakan Yandaş takımla çalışırken, Jayden Oosterwolde ise yer almadı. Maç öncesi taktik çalışmaları da yapıldı. Mücadele yarın saat 22.00'de Ülker Stadı'nda oynanacak.

  • Bitlis Valiliği tarafından hayata geçirilen 'İlimizi Tanıyalım' projesi kapsamında öğrenciler kentin tarihi ve doğal güzelliklerini keşfediyor
    20:53 Bitlis Valiliği tarafından hayata geçirilen 'İlimizi Tanıyalım' projesi kapsamında öğrenciler kentin tarihi ve doğal güzelliklerini keşfediyor

    Bitlis Valiliği tarafından başlatılan 'İlimizi Tanıyalım' projesi çerçevesinde Mutki ilçesinin İkizler köyünden gelen bir grup öğrenci, Vali Erol Karaömeroğlu ve eşi Filiz Karaömeroğlu'nun davetiyle kent merkezine getirildi. Öğrenciler, Valilik makamında ağırlanarak kent hakkında bilgilendirildi ve daha sonra uzman rehberler eşliğinde çarşı merkezi, Alemdar Köprüsü, Merkez Ulu Camii, Feyzullah Ensari Türbesi ve Seyir Terası gibi önemli noktaları gezdi.

  • Halkbank, AXA Sigorta Efeler Ligi'nde şampiyon oldu
    20:38 Halkbank, AXA Sigorta Efeler Ligi'nde şampiyon oldu

    2023-2024 Voleybol Sezonu AXA Sigorta Efeler Ligi'nde Fenerbahçe'yi 3-0 yenerek seride 3-0 öne geçen Halkbank şampiyon oldu. Halkbank, Fenerbahçe'yi sahasında 3-0 mağlup ederek seriyi 3-0'a getirdi ve sezonu şampiyon olarak tamamladı. Bu sonucun ardından Halkbank ve Fenerbahçe, önümüzdeki sezon Türkiye'yi CEV Şampiyonlar Ligi'nde temsil etme hakkı kazandı.

  • Aydın'da takla atan otomobilin sürücüsü hayatını kaybetti
    20:38 Aydın'da takla atan otomobilin sürücüsü hayatını kaybetti

    Aydın'da meydana gelen trafik kazasında, Denizli Bulvarı Forum Kavşağı yakınında seyir halinde olan bir otomobil, aynı istikamette seyreden başka bir otomobile çarptı. Çarpmanın etkisiyle takla atan otomobilden fırlayan sürücü, ambulansla hastaneye kaldırıldı ancak hayatını kaybetti. Diğer aracın sürücüsü ise ifadesi alınmak üzere emniyete götürüldü.

  • Marmaris'te iş kazası: 1 işçi hayatını kaybetti, 1 işçi yaralandı
    20:37 Marmaris'te iş kazası: 1 işçi hayatını kaybetti, 1 işçi yaralandı

    Muğla'nın Marmaris ilçesinde özel bir kuruma ait sosyal tesis inşaatında meydana gelen iş kazasında 1 işçi hayatını kaybederken, 1 işçi de yaralandı. Kazanın ardından bölgeye jandarma ve sağlık ekipleri sevk edildi. Marmaris Cumhuriyet Başsavcılığı tarafından soruşturma başlatıldı.

  • Tokat'ta otomobil ile beton mikseri çarpıştı: 1'i ağır 4 yaralı
    20:34 Tokat'ta otomobil ile beton mikseri çarpıştı: 1'i ağır 4 yaralı

    Tokat'ın Reşadiye ilçesinde meydana gelen kazada, otomobil ile beton mikseri çarpıştı. Kazada 1'i ağır olmak üzere toplam 4 kişi yaralandı. Kaza anı ise bir iş yerinin güvenlik kamerasına yansıdı. Yaralılar hastaneye kaldırılırken, olayla ilgili soruşturma başlatıldı.

  • Hatayspor, Antalyaspor maçı için hazırlıklarını sürdürdü
    20:24 Hatayspor, Antalyaspor maçı için hazırlıklarını sürdürdü

    Mersin'de çalışmalarına devam eden Hatayspor, Antalyaspor maçının hazırlıklarını yaptığı antrenmanla sürdürdü. Teknik Direktör Volkan Demirel yönetiminde gerçekleştirilen antrenmanda dar alan çalışması yapıldı. Hatayspor, Süper Lig'in 33. haftasında pazar günü deplasmanda Antalyaspor'la karşılaşacak.

  • Safranbolu'da Otomobil Çarpışması: 1 Yaralı
    20:23 Safranbolu'da Otomobil Çarpışması: 1 Yaralı

    Karabük'ün Safranbolu ilçesinde meydana gelen trafik kazasında, H.Y. idaresindeki bir otomobil ile E.H. yönetimindeki başka bir otomobil çarpıştı. Kazada, E.H. tarafından kullanılan otomobilde bulunan F.H. yaralandı. Olay yerine sağlık ve polis ekipleri sevk edildi ve yaralı ambulansla Safranbolu Devlet Hastanesi'ne kaldırıldı.

  • Samsun'da Ev Hırsızlığı Yapan 3 Kadın Tutuklandı
    20:17 Samsun'da Ev Hırsızlığı Yapan 3 Kadın Tutuklandı

    Samsun'un Atakum ve Canik ilçelerinde kilitlenmeden çekilen kapıları aparatla açarak 4 ayrı evden ziynet eşyası ve para çalan 3 kadın, çıkarıldıkları mahkemece tutuklandı.

  • Van'ın İpekyolu ilçesinde iş merkezinde çıkan yangın kontrol altına alındı
    20:15 Van'ın İpekyolu ilçesinde iş merkezinde çıkan yangın kontrol altına alındı

    Van'ın İpekyolu ilçesinde bulunan bir iş merkezinin çatı katında çıkan yangın, itfaiye ekiplerinin müdahalesiyle kontrol altına alındı.

  • Mardin Midyat'ta Motosiklet Sürücülerine 95 Bin 925 TL Cezası Kesildi
    20:13 Mardin Midyat'ta Motosiklet Sürücülerine 95 Bin 925 TL Cezası Kesildi

    Mardin'in Midyat ilçesinde, kara yolunda akrobasi ve hız yapan motosiklet sürücülerine toplam 95 bin 925 lira cezası kesildi. İl Emniyet Müdürlüğü tarafından yapılan açıklamada, trafik güvenliğini tehlikeye düşüren 3 sürücünün kimlik bilgilerinin tespiti için çalışma başlatıldığı belirtildi. Sürücülere, trafik güvenliğini tehlikeye düşürmek suçundan adli işlem başlatıldığı ve ayrıca çeşitli trafik ihlallerinden dolayı toplam 95 bin 925 lira para cezası uygulandığı ifade edildi.


Advertisement